Impact of gene therapies on the treatment of pediatric cancer: a systematic review
Abstract
Introduction: Pediatric malignancies represent a leading cause of infant mortality. Gene therapies are emerging as an innovative alternative for patients with difficult-to-treat cancers.
Objective: To evaluate the impact, efficacy, and current challenges of gene therapies in the treatment of pediatric cancer through a systematic review of recent literature.
Methods: A systematic review was conducted in PubMed, SciELO, and Google Scholar (October–December 2024), following PRISMA guidelines. MeSH/DeCS terms and keywords were used. Of 43 records identified, 20 articles met the inclusion criteria (original studies, reviews, in Spanish/English, 2020–2024, full text). Editorials, letters, and articles not focused on the pediatric population were excluded. The selection process was conducted independently by two reviewers.
Results: CAR-T cell therapy demonstrated high remission rates in refractory leukemias and lymphomas. Other strategies, such as oncolytic viruses and CRISPR/Cas9, showed potential for more precise treatments. The main challenges identified include side effects (e.g., cytokine release syndrome), high associated toxicity, high costs, and access barriers.
Conclusions: Gene therapies, particularly CAR-T, are transforming the landscape of pediatric cancer with promising results. However, continued research is needed to optimize their safety, efficacy, and accessibility, ensuring equitable application.
DeCS: NEOPLASMS; PEDIATRICS; THERAPEUTICS; TREATMENT OUTCOME; SYSTEMATIC REVIEW.
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