Impacto de las terapias génicas en el tratamiento del cáncer pediátrico: una revisión sistemática - Boris-Miclin , Carlos David; Estrada-Rodríguez, Yonathan; Gálvez-Vila, Richard Marcial; Delis-Mustelier , Virgen Claudia (Progaleno, 2025)
Introducción: Las neoplasias pediátricas representan una causa principal de mortalidad infantil. Las terapias génicas emergen como una alternativa innovadora para pacientes con cánceres de difícil tratamiento. Objetivo: Evaluar el impacto, la eficacia y los desafíos actuales de las terapias génicas en el tratamiento del cáncer pediátrico mediante una revisión sistemática de la literatura reciente. Métodos: Se realizó una revisión sistemática en PubMed, SciELO y Google Académico (octubre-diciembre 2024), siguiendo las directrices PRISMA. Se emplearon términos MeSH/DeCS y palabras clave. De 43 registros identificados, 20 artículos cumplieron los criterios de inclusión (estudios originales, revisiones, en español/inglés, 2020-2024, texto completo). Se excluyeron editoriales, cartas y artículos no centrados en población pediátrica. El proceso de selección fue realizado por dos revisores de forma independiente. Resultados: La terapia con células CAR-T demostró tasas de remisión elevadas en leucemias y linfomas refractarios. Otras estrategias, como virus oncolíticos y CRISPR/Cas9, mostraron potencial para tratamientos más precisos. Los principales desafíos identificados incluyen efectos secundarios (ej. síndrome de liberación de citoquinas), la alta toxicidad asociada, los costos elevados y las barreras de acceso. Conclusiones: Las terapias génicas, particularmente CAR-T, están transformando el panorama del cáncer pediátrico con resultados prometedores. Sin embargo, se requiere continuar la investigación para optimizar su seguridad, eficacia y accesibilidad, garantizando una aplicación equitativa. DeCS: NEOPLASIAS; PEDIATRÍA; TERAPÉUTICA; RESULTADO DEL TRATAMIENTO; REVISIÓN SISTEMÁTICA.